PDF《药源快讯》

1 药源快讯 YAO YUAN PHARMA &

BIOTECH WEEKLY www.

yypharm.cn Published by YAO YUAN www.yypharm.cn Volume 3, Issue No.

6 June

2015 本期主要目录

2015 ASCO年会拾零 ? ASCO技术外话题:如何应对高药价?

2 ? ASCO新闻

(一):Checkmate-057细节公布,施贵宝市值蒸发70亿美元

2 ? ASCO新闻

(二):PD-1抑制剂Keytruda对错配修复缺陷(mismatch repair de?ciency)的人群应答率好

3 ? ASCO新闻

(三):2015 ASCO靶向疗法进展

3 制药工业 ? Axovant Science是奇葩还是泡沫导火索?

4 ? 看病下菜碟:surrogate marker的不同命运

4 ? ADA 2015: 糖尿病依然是世界主要疾病,呼唤突破性药物/outcome证据

5 ? IMPROVE-IT印证特定区间内LDL-C越低越好,称胆固醇原则(LDL Principle)为时尚早

5 临床快讯 ? FDA专家组13:3支持PCSK9抑制剂Praluent上市,但开始适应症可能很小

10 ? FDA专家组推荐安进Repatha上市,PCSK9抑制剂商业前景比较乐观

10 ? IL17抗体brodalumab遭流弹袭击,安进退出

11 ? 干扰素基因刺激蛋白(STING)激动剂有望成为小分子肿瘤免疫疗法的 黑马

11 ? 飞翔的蓝鸟:Bluebird Bio镰刀状细胞贫血基因疗法LengiGlobin在第一例病人显示疗效

12 ? Immunomedics的SN-38抗体药物偶联物(ADC)Sacituzumab Govitecan获得FDA快速通道认定

12 制药企业 ? 2014年福泰制药总裁Je? Leiden薪酬相当4580万美元受质疑

15 2 ASCO技术外话题:如何应对高药价? 2015年6月2日 今年ASCO除了大量激动人心的技术进展外,一个关键的技术 外话题是如何应对新药的高价问题.本届年会主题讲演是哈佛商 学院Michael Porter教授的value-based healthcare,而本届 ASCO主席Peter Yu也把降低成本作为改善病人体验、改善整体健 康之外肿瘤治疗的第三个核心问题.昨天斯隆的Leonard Saltz 教授则毫不客气说抗癌药价格太高,定价不是根据价值而是市场 承受能力.今天福布斯的Matt Herper和原辉瑞总监John LaMattina也都撰文讨论这个问题. 药价是不是太高?这个问题并非像看上去那么简单.1000美 元一片药贵不贵?贵也不贵.说它贵百十来毫克的东西卖这么高 价确实比世上其它商品单位重量价格高很多.但是如果这个药物 能减少住院次数,避免手术或器官移植,那可能还会节省医疗开 支,所以也还便宜.如果手术或其它治疗手段不存在,那你怎么 定价就失去比较标杆.你如何给痛苦和生命定价?今天Herper说在500美元和10亿美元之间,整个社会要表决生命到底值多少 钱.这里有个基本概念需要澄清,即无论政府还是保险公司本身 并没有钱.这些钱都是来自全社会,所以最后的支付模式反映整 个社会对生命价值的评价. 这个问题每个国家会有不同答案,而答案的不同会直接影响 颠覆性药物的数量和出现速度.制药工业现在从表面上看还是盈 利很高的行业,平均利润在20%左右.这么高的利润为什么没有 更多公司加入来分割地盘,反而大量曾经很有实力的制药巨头纷 纷以合并或被收购的形式消失?这个问题如同问中彩票千万倍的 回报为什么没有人投资买彩票这个行业,倒是卖彩票是个大买 卖?因为你看到的是吃肉的那伙贼,谁会统计倒闭公司的平均利 润?没有更多资本进入这个行业是因为失败风险这个抗衡因素. 核心问题是我们现在对新药开发的理解不足以以低成本发现新 药,唯一加速发现颠覆新药的途径是花大钱试错这个笨办法. 如果药价下降甚至停止增长会出现什么情况?如果以降价这 个方式对错误(现在90%的临床活动以失败告终)进行惩罚,厂 家会减少尝试次数或通过其它途径避免风险.施贵宝将无力花12 亿收购临床前IDO抑制剂,默沙东也不会在一个产品疗效信号还 不明显时同时开始数十个不同适应症的临床实验.如果没有现在 的支付强度,PD-1抑制剂不可能这么快上市.其代价是即使你愿 意倾家荡产挽救生命也买不到这样的产品. 然而现在的现实是越来越多的人无法承受越来越高的药价, 由贫富决定生死确实挑战人类的道德底线.今天LaMattina希望 复方药物价格将低于单方组合,这很可能发生.另外他说延长病 人寿命等于变相增加药品销量,所以可以作为降价动力.但这些 并未触及问题的根本,即我们整个社会对药品价值的尊重程度决 定新药的数目和发现速度.我认为慈善机构是一个潜在的贡献因 素.另一个办法是建立机制让未来的患者分担一部分责任.现在 的专利系统导致这一代病人为下一代病人买单,所以并不公平. 如果限价则应该相应延长专利保护时间.最根本的办法是发展科 学技术,加速PD-1这类颠覆性机理的发现,降低临床失败率.但 我们在讨论药价问题,who cares about science? ASCO新闻