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什么是 抑制物? 目录 什么是抑制物?2 哪些人有产生抑制物的风险?4 还有哪些因素会影响一个人产生抑制物的风险?5 抑制物有哪些症状?6 如何诊断抑制物?6 抑制物患者有哪些治疗选择?8 免疫耐受诱导的作用机理是什么?10 哪些因素会影响免疫耐受诱导治疗的结果?11 世界血友病联盟(WFH)出版 ?世界血友病联盟,2010 WFH 鼓励血友病/出血性疾病非营利性组织分发 WFH 的出版物用 于教育目的.

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2 世界血友病联盟 什么是抑制物?

3 什么是抑制物? 抑制物是血友病患者对凝血因子浓缩剂治疗产生免疫反应 而发生的一种严重医学问题. 免疫系统是机体抵御有害细菌和病毒侵犯的武器.有些情 况,例如抑制物,由于机体之前从未遇过凝血因子浓缩剂 中的蛋白,因此个体免疫系统会将这些蛋白视为有害的外 来物质并作出反应.当发生这种情况时,血液中就会形成 抑制物 (也称为抗体) 抗击外来的凝血因子蛋白.这会阻 碍凝血因子浓缩剂的有效止血. 抑制物如何中和治疗产品 对于产生抑制物的血友病患者,要控制出血是非常困难 的.由于凝血因子浓缩剂治疗无法起效,因此产生抑制物 的血友病患者将面临更多的出血和更剧烈的疼痛.如果肌 内积血和关节积血 (血友病最常见的出血类型) 不能得到 控制,很可能会导致永久性关节损伤. 治疗抑制物是当今血友病医护领域的最大挑战之一.使 用一种称为"免疫耐受诱导"的技术可能能够摆脱抑制 物 (见第

10 页).然而,这种治疗需要专业的医疗技能, 费用昂贵,且疗程很长. 称为"旁路制剂"(bypassing agent) 的药物可用于治疗存 在抑制物的血友病,帮助凝血.

4 世界血友病联盟 什么是抑制物?

5 哪些人有产生抑制物的风险? 重度血友病患者比中度或轻度血友病患者更容易产生抑制 物 (见右边严重度

图表).大多数人是在头

75 次使用凝血 因子浓缩剂治疗时产生抑制物,其中第

10 次至第

20 次期 间的风险最高.这意味着,虽然轻度或中度血友病患者在 其生命后期治疗后也可产生抑制物,但是大多还是产生于 重度血友病儿童患者. 约25-30% 的重度血友病 A (凝血因子Ⅷ缺乏症) 儿童 会产生抑制物.血友病 B (凝血因子IX缺乏症) 患者很少 会产生抑制物――约1-6%.由于这个原因,在关于凝血 因子IX浓缩剂产生抑制物的风险高低方面,获得的信息较 少.但可以确定的是,有些产生抑制物的血友病 B 患者如 果继续使用凝血因子IX浓缩剂,则可能会发生称为"过敏 性休克"的严重过敏反应.由于存在这种危险,血友病B患 轻度血友病 5%-30% 正常凝 血因子活性 ? 外科手术或严重受伤后可能会长时间出血 ? 可能从不出现出血问题 ? 不会频繁出血 ? 除非受伤,否则不会出血 中度血友病 1%-5% 正常凝血 因子活性 ? 外科手术、严重受伤或牙科手术后可能会长时间 出血 ? 可能一个月约出血一次 ? 很少出现不明原因的出血 重度血友病 低于 1% 正常凝 血因子活性 ? 肌肉或关节(主要为膝、肘和踝关节)内经常出血 ? 可能每周出血一到两次 ? 可能出现不明原因的出血 者在血友病治疗中心接受凝血因子IX浓缩剂治疗,尤其是 前10-20 次治疗,是非常重要的. 理想做法是,新诊断为血友病的患儿和成人应该在第